那韦培肽( TransCon C-型利钠肽) 是一款在研用于儿童软骨发育不全的治疗(最常见的骨骼发育不良),是中国迄今为止第一款正在进行临床开发的针对软骨发育不全根本病因的疗法。旨在以安全和方便的每周一次给药,持续抑制过度激活的FGFR3受体通路,恢复软骨细胞的正常分化和增生以及全身骨骼的生长发育,同时改善和预防软骨发育不全的并发症。
那韦培肽先后于2019年2月及2020年8月获得美国食品和药品监督管理局(FDA)、欧盟委员会(EC)授予的孤儿药认定,用于治疗软骨发育不全。 2023年11月,中国2期临床试验双盲期完成,达到主要终点。