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内分泌疾病
已知的内分泌疾病超过170种,可在全年龄段发生,患者往往需要接受终身治疗,严重影响生活质量,众多疾病目前仍面临无药可医、现有疗法疗效有限、副作用大等亟待解决的问题。
生长激素缺乏症(GHD)是一种腺垂体无法产生足够生长激素而引发的疾病,可分为儿童生长激素缺乏症及成人生长激素缺乏症。儿童生长激素缺乏症(GHD)患病率约为1/5,000[1],成人生长激素缺乏症(GHD)患病率约为2-3/10,000[2]

临床研究显示,随着病患每周缺失注射次数的增加,生长改善的效果亦随之降低[3]。长效生长激素可以降低注射频次,有望改善患者依从性、延长治疗时间并期待更好的治疗结局[4]
达到理想身高
GHD儿童如果不治疗,可能达不到理想身高
体成分
如果终止治疗,随后可能会出现脂肪量增加、肌肉量减少和骨密度降低
心理健康
GHD患儿成年后,精神疾病的发病率较高,生活质量通常也较差
心血管疾病
早期终止生长激素治疗可能会诱导患者的血脂和心脏功能受损,导致心血管疾病风险增加
骨折
未治疗的GHD患儿成年后骨量峰值显著降低,且成年后骨折的发生率显著提高
1. Ranke MB, et al. Nat Rev Endocrinol. 2018;14(5):285-300
2. Yuen KCJ, et al. Endocr Pract. 2019;25(11):1191-1232.
3. Cutfield WS, et al. PLoS One. 2011;6(1):e16223.
4. Lal RA, et al. Pediatr Endocrinol Rev. 2018 Sep;16(Suppl 1):162-167.
本信息只作为知识提供,不构成对疾病的诊断或治疗建议,不能替代向医生或其他有资格的医疗专业人士进行的咨询